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Seltene Erkrankungen - Orphan Diseases 

Obwohl seltene Krankheiten einzeln betrachtet wenig verbreitet sind, treten sie in Summe häufig auf und können sämtliche Organsysteme betreffen. Betroffene zählen weltweit zu einer der am stärksten unterversorgten Patientengruppen. 

In Österreich betrifft dies eine von 20 Personen – insgesamt rund 500.000 Menschen. Zum Vergleich: Herz-Kreislauf-Erkrankungen betreffen etwa 300.000 Österreicher:innen. Trotz der geringeren Fallzahl stehen für diese jedoch zahlreiche etablierte Medikamente und Therapien zur Verfügung – eine Versorgungslücke, die es bei seltenen Erkrankungen noch zu schließen gilt. 

Orphan Drugs machen nur einen geringen Anteil der gesamten Arzneimittelausgaben aus. Die Kosten der langjährigen Entwicklung eines Orphan Drugs müssen auf Grund der kleinen Patient:innenpopulation über eine geringe Anzahl von Verschreibungen wieder erwirtschaftet werden. Folglich muss der Preis für ein solches Arzneimittel höher sein, als für ein Arzneimittel, das an einer großen Zahl von Patient:innen angewendet wird. Für Österreich liegen keine umfassenden Zahlen vor, aber in Deutschland, einem vergleichbaren Markt, beträgt der Bruttokosten-Anteil der Orphan Drug Fertigarzneimittel der Krankenkassen nur 5,4 %.